近日，倍特藥業(yè)旗下賽諾哈勃藥業(yè)(成都)有限公司(簡稱“賽諾哈勃藥業(yè)”)收到國家藥品監(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的《藥物臨床試驗(yàn)批準(zhǔn)通知書》，批準(zhǔn)公司自主研發(fā)的1類化學(xué)創(chuàng)新藥物SNH-119014片開展相應(yīng)臨床試驗(yàn)，公司將按照相關(guān)規(guī)定和計(jì)劃啟動I期臨床研究。

　　作為賽諾哈勃藥業(yè)在新藥研發(fā)道路上的重要合作伙伴，賽業(yè)生物對SNH-119014順利完成IND申報表示熱烈祝賀，并誠摯預(yù)祝賽諾哈勃在未來的創(chuàng)新藥開發(fā)中持續(xù)取得更大突破與豐碩成果。

　　在本項(xiàng)目中，賽業(yè)生物有幸深度參與SNH-119014的臨床前研究工作，依托專業(yè)的藥理藥效服務(wù)團(tuán)隊(duì)和健全的CRO服務(wù)平臺，提供了從地中海貧血小鼠模型構(gòu)建到體內(nèi)藥理藥效學(xué)評價在內(nèi)的一體化技術(shù)服務(wù)，助力項(xiàng)目高效推進(jìn)并成功完成申報。

　　SNH-119014是賽諾哈勃藥業(yè)自主研發(fā)的一款全新小分子丙酮酸激酶激動劑，擬用于治療血紅蛋白病(包括但不限于地中海貧血及鐮狀細(xì)胞病)。本品設(shè)計(jì)開發(fā)為片劑，擬采用口服給藥。

　　SNH-119014與靶點(diǎn)的結(jié)合方式及其藥效，已在多項(xiàng)臨床前研究中成功得到驗(yàn)證。

　　SNH-119014可明顯提高丙酮酸激酶活性，增加生物標(biāo)志物腺嘌呤核苷三磷酸(ATP)水平、降低2，3-二磷酸甘油酸(2，3-DPG)含量。

　　關(guān)于丙酮酸激酶激動劑

　　丙酮酸激酶激動劑通過提高紅細(xì)胞ATP水平、降低2，3-DPG含量，滿足患者紅細(xì)胞的能量代謝需求，有望改善貧血、提高患者生活質(zhì)量。業(yè)內(nèi)相關(guān)領(lǐng)域，其在研適應(yīng)癥包括丙酮酸激酶缺乏癥(PKD)、地中海貧血(Thalassemia，以下簡稱“地貧”)、鐮狀細(xì)胞病(SCD)等。截至目前，AG-348(Mitapivat?)用于治療PKD的適應(yīng)癥已獲批上市;地貧適應(yīng)癥已完成III期臨床，預(yù)估2025年獲批上市;SCD適應(yīng)癥正在開展III期臨床。FT-4202(Etavopivat?)在地貧、SCD處于臨床II/III期階段，并于2023年底獲得國內(nèi)新藥臨床申請，已完成I期臨床試驗(yàn)。對于地貧，國內(nèi)尚沒有丙酮酸激酶激動劑上市。口服小分子在長期治療中具有依從性優(yōu)勢，該療法有望改善地貧患者的臨床癥狀和生活質(zhì)量。

　　關(guān)于血紅蛋白病及治療現(xiàn)狀

　　血紅蛋白病是由于血紅蛋白中α或β珠蛋白基因的突變和/或缺失引起血紅蛋白合成障礙或結(jié)構(gòu)異常的一組遺傳性血液病。常見的血紅蛋白病包括地貧和其他與β珠蛋白異常氨基酸序列相關(guān)的疾病，如SCD和血紅蛋白病E(HbE)。

　　全球范圍內(nèi)，至少5.2%的人口攜帶血紅蛋白病相關(guān)顯著變異，每1000例受孕中有2.7例胎兒受到影響。在世界范圍內(nèi)，約1.5%的人口攜帶β-地貧基因，約5%的人口攜帶α-地貧基因。2021年的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)表明，每10萬人中約有15-22例地貧患者，發(fā)病人群主要集中在地中海、中東、東南亞地區(qū)。

　　在我國，血紅蛋白病主要以地貧居多，高發(fā)于長江以南，廣東、廣西和海南地區(qū)，α-地貧發(fā)生率約為6.18%-15.35%，β-地貧發(fā)生率約為2.77% - 6.64%。

　　造血干細(xì)胞移植(HSCT)和基因療法是目前地貧的治愈性措施，但受到患者移植年齡、身體條件及相對較高治療費(fèi)用的限制，適合該療法的患者占比很小。現(xiàn)有支持性手段效果有限且副作用大，患者面臨巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和心理壓力，因此對于新療法的需求尤為迫切。

　　目前，除鐵螯合劑之外，尚無針對地貧的小分子藥物獲批上市。開發(fā)有效、安全、可負(fù)擔(dān)的新藥，可以減少患者對輸血的依賴、提高生活質(zhì)量、改善貧血指標(biāo)，緩解因長期貧血和鐵過載導(dǎo)致的并發(fā)癥，延緩疾病進(jìn)展。

　　關(guān)于賽諾哈勃

　　賽諾哈勃藥業(yè)是倍特藥業(yè)旗下專注于創(chuàng)新小分子藥物研發(fā)的重要研發(fā)機(jī)構(gòu)。倍特藥業(yè)目前擁有在研項(xiàng)目超過300個，并加速推進(jìn)一系列具有臨床價值的藥物研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。其中，賽諾哈勃藥業(yè)研發(fā)管線已覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、止血、罕見病等治療領(lǐng)域。除此次申報的SNH-119014項(xiàng)目外，賽諾哈勃藥業(yè)已有三個1類新藥獲準(zhǔn)或正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)，另有多個新藥項(xiàng)目處于臨床申請或臨床前開發(fā)階段。

　　關(guān)于賽業(yè)生物

　　賽業(yè)生物自2006年成立，是一家以卓越的模型和服務(wù)助力新藥研發(fā)的創(chuàng)新型CRO企業(yè)、國家高新技術(shù)企業(yè)、國家專精特新小巨人企業(yè)。公司依托自主基因編輯技術(shù)與先進(jìn)的疾病模型平臺，聚焦腫瘤、代謝性疾病、自身免疫疾病、眼科疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等關(guān)鍵領(lǐng)域，提供涵蓋模型構(gòu)建、體內(nèi)、外藥理藥效評估、機(jī)制研究等在內(nèi)的全流程臨床前CRO服務(wù)。

　　賽業(yè)生物持續(xù)拓展產(chǎn)品線，在抗體藥物發(fā)現(xiàn)方向，公司構(gòu)建了以HUGO-Ab?全人源抗體小鼠為特色的抗體藥物研發(fā)平臺。自主開發(fā)的HUGO-Ab?全人源抗體小鼠可高效生成高親和力的人源化單抗與雙抗候選分子;HUGO-GT?全基因組人源化小鼠支持更精準(zhǔn)的人源藥靶驗(yàn)證與功能研究，進(jìn)一步推動生物藥研發(fā)的臨床轉(zhuǎn)化效率。

　　賽業(yè)生物現(xiàn)有員工超900人，運(yùn)營面積逾4萬平方米，構(gòu)建了覆蓋全球的服務(wù)網(wǎng)絡(luò)與項(xiàng)目交付體系。未來，公司將持續(xù)以“數(shù)據(jù)+模型”雙輪驅(qū)動，助力全球藥企在新藥研發(fā)道路上提速前行、突破創(chuàng)新。

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